罕见病创新药维万心开出西部地区首张处方

今天，近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）在四川大学华西医院由心内科陈玉成教授开出了西部地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床诊疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新希望。

ATTR-CM严重威胁患者生命，氯苯唑酸软胶囊填补用药空白

ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病，诊断率不足1%。其发病原理在于不稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离并错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。

“我国对于ATTR-CM的疾病认知不足，加之该疾病又极易与心衰混淆，误诊、漏诊以及延误诊治是该疾病目前面临的主要困境，患者因此而错过最佳治疗时间，生活质量受到严重影响，临床诊断后平均生存时间仅为2~6年。”华西医院心内科陈玉成教授表示：“近几年，我国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病，本次创新药物的上市及处方，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，为患者带来延长生命的希望。”

加强诊断和治疗技术，华西医院树立标准化诊治流程

目前，ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战，国内仅有少数医院具备诊断和治疗能力。因此提高诊断和治疗技术，建立一套标准化诊治流程迫在眉睫。

依托华西医院罕见病中心，华西医院近年来联合神经科、核医学科、血液科等对TTR心脏淀粉样变性开展了一系列诊断和治疗技术运用。“我们以国际顶级医学中心的淀粉样变性中心为标杆，目前已经建立了一套TTR心脏淀粉样变性标准化的诊治流程。”华西医院心内科陈玉成教授表示：“通过详细和综合的临床评估，结合PYP核素显像、超声心动图及心脏核磁共振成像等对心脏的评估与监测，加上心肌活检与淀粉样物质免疫分型和遗传性TTR的DNA分析，相信ATTR-CM诊断会越来越精确，患者也会得到更早的治疗而获益。同时，为了方便更多的罕见病患者能得到更快的诊疗，我院罕见病诊治中心开通了专门的就诊绿色通道，专人专地，为患者提供一站式服务。”

维万心®于2020年9月底获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。基于该药物的突破创新性，以及对改善人类健康所做出的杰出科学创新，10月30日，维万心®荣获盖伦奖（Prix Galien Awards）最佳生物技术产品奖。

辉瑞公司：为患者带来改变其生活的突破创新

在辉瑞，我们致力于运用科学以及我们的全球资源来提供能延长并明显改善人类寿命的治疗。在医疗卫生产品（包括创新药和疫苗）的探索、研发和生产过程中，我们均建立了质量、安全和价值标准。每天，发达和新兴市场的辉瑞员工都致力于推进健康，以及能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。辉瑞还与世界各地的医疗卫生专业人士、政府和社区合作，支持世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。170多年来，辉瑞一直努力为人们提供更好、更优质的服务。

消息来源：辉瑞